近日，Idorsia公司公開了治療失眠癥在研新藥的積極綜合2期臨床試驗結果。該研究由兩項研究組成, 以唑吡坦(zolpidem)作為藥效參考, 評估雙重食欲素受體拮抗劑（DORA）ACT-541468在418名成人和老年失眠患者中的安全性和有效性 。
失眠, 在臨床上被定義為令人不滿意的睡眠質量，以及對白天工作的嚴重負面影響。特指在至少3個月的時間里，每周至少3次難以開始和維持睡眠。睡眠不足會嚴重影響白天的身體機能和身心健康，導致疲勞、日間困倦、注意力不集中、情緒低落、或執行任務時力不從心。在世界范圍內，失眠是最常見的睡眠障礙。根據GlobalData公司2015年的研究，到2020年，僅美國就會有大約1300萬名失眠癥患者需要接受藥物治療。
根據臨床前的數據分析，雙重食欲素受體拮抗結構是維持天然睡眠的機制。分析認為， ACT-541468可能會較少被濫用。綜合1期臨床試驗數據表明，ACT-541468具有合適的藥代動力學和藥效學的特點，使患者可以快速進入睡眠狀態。該藥物被認為可以維持適當的睡眠時間，并減少第二天的殘留效應。 如果得到證實，ACT-541468將有望大大造福失眠患者。
第一項研究在360個成人(18-64歲)患者中展開, 這項為期4周的研究表現出明顯的藥物劑量依存性(dose-dependent)。在服用藥物后的第一天和第二天，患者睡后覺醒(WASO)次數明顯降低。此外，ACT-541468以劑量依存的方式顯著降低了入睡延遲時間(LPS)。總體說來，ACT-541468的耐受性良好。沒有關于ACT-541468的嚴重不良事件報告。對58名老年患者(65-85歲)進行的第二項研究的積極結果也證實了ACT-541468在這一人群中的有效性和安全性。 2期臨床試驗的詳細結果將在即將召開的大會和同行評議出版物上公布。
Idorsia的首席科學官Martine Clozel博士評論道：“我們的科學家是食欲素拮抗領域的真正先驅者。在ACT-541468被選取之前, 他們合成了超過20000多種化合物。該藥物的發現是一項廣泛的努力的結果，它將睡眠藥物的兩個重要特征結合在一起：在整個夜晚維持療效，以及潛在的第二天低殘留效應。我很高興看到這一綜合2期臨床研究的積極結果與我們的臨床預測模型一致，它對成人和老年失眠患者都有效。”
Idorsia的全球臨床發展主管Guy Braunstein博士說：“2期臨床試驗的積極結果表明，我們的DORA可以根據失眠的潛在作用機制達到治療效果。我們觀察到患者快速的入眠，并且維持正常的睡眠時間。我們現在將與衛生部門合作，盡快使這一重要藥物進入到3期臨床試驗。”